Ainnocence

一、核心使命：让 “不可成药” 成为历史

（一）技术破局点

• 算力驱动的分子宇宙探索：利用深度学习模型在短时间内模拟数十亿个分子与靶点的相互作用，突破传统高通量筛选（HTS）每日数万样本的规模限制；
• 干湿实验的智能闭环：通过 AI 预测缩小候选分子范围，将湿实验次数减少 90% 以上，显著降低实验成本与时间投入。

二、技术架构：从靶点到分子的智能设计体系

（一）多模态靶点解析

• 蛋白质结构预测：
  基于 AlphaFold2 及自研算法，仅需靶点氨基酸序列即可预测其三维结构（包括动态构象变化），支持 GPCR、激酶、离子通道等复杂靶点的结合口袋分析；
• 靶点 – 疾病关联挖掘：
  整合百万级文献数据与临床基因组学信息，构建 “靶点 – 通路 – 疾病” 关联网络，辅助识别潜在成药靶点（如癌症驱动基因的变构位点）。

（二）小分子设计引擎

1. 生成式分子设计

• 对抗生成网络（GAN）：
  根据靶点结合口袋特征生成全新分子骨架，支持 “从头设计”（De novo design）与已知药物的结构优化（如降低代谢速率、提高血脑屏障穿透性）；
• 属性预测模块：
  实时评估分子的成药属性（如 Lipinski 五规则合规性、CYP450 代谢风险），自动过滤 “类药性” 不足的候选分子。

2. 分子动力学模拟

• 基于 NVIDIA GPU 集群的并行计算，对 Top 1000 候选分子进行全原子动力学模拟：
  • 预测分子 – 靶点结合自由能（ΔG），筛选亲和力 < 10nM 的分子；
  • 模拟体内代谢路径，提前排除易产生毒性代谢物的结构。

（三）大分子设计平台

• 抗体 – 抗原结合预测：
  利用 Transformer 模型分析抗体 CDR 区与抗原表位的互补性，设计高特异性单克隆抗体（如肿瘤抗原靶向抗体）；
• 蛋白质 – 蛋白质相互作用（PPI）抑制剂：
  针对传统小分子难以干预的 PPI 靶点（如 PD-1/PD-L1），设计肽类或纳米抗体抑制剂，突破空间位阻限制。

三、应用案例：AI 如何将 “序列信息” 转化为 “治疗希望”

（一）癌症靶点的快速响应

1. 靶点建模（2 小时）：
   预测突变体的开关口袋构象，识别与 GDP 结合的失活态特异性结合位点；
2. 虚拟筛选（4 小时）：
   从自建的 10⁹分子库中筛选出 12,345 个潜在结合分子，基于结合能排序后锁定前 500 个；
3. 湿实验验证（2 周）：
   合成 Top 20 分子并进行 SPR 检测，发现 3 个分子的 KD 值 < 50nM，其中 AIN-001 在细胞实验中显著抑制 KRAS 信号通路。

（二）罕见病药物的低成本开发

• 虚拟设计 5000 个分子，预测其中 120 个具有理想药代动力学属性；
• 利用类器官模型进行毒性与疗效验证，最终筛选出 2 个候选分子，总研发成本 < 200 万美元，较传统方法降低 90%。

四、行业价值：重新定义药物发现的 “投资回报率”

（一）效率与成本的双重颠覆

• 时间压缩：早期靶点验证周期从 18 个月缩短至 2-3 个月，临床前候选分子（PCC）确定效率提升 8 倍；
• 成本降低：单个项目的研发成本从数亿美元降至千万美元级别，尤其惠及中小型生物科技企业。

（二）开放生态赋能产业

• SaaS 化服务平台：
  药企可通过 API 接入 Ainnocence 的分子设计系统，按使用量付费（如每 10⁶次虚拟筛选收费 $10,000），避免自建算力中心的巨额投入；
• 开源工具链：
  发布开源靶点预测工具 Ainnocence-Target，已被全球 500 + 实验室用于早期靶点评估，推动行业协作创新。

（三）伦理与可持续性

• 减少动物实验：AI 虚拟筛选使临床前阶段的实验动物使用量减少 70%，符合 3R（替代、减少、优化）伦理原则；
• 加速罕见病治疗：通过低成本开发模式，推动 “高未满足需求” 领域（如神经退行性疾病、罕见癌症）的药物上市，体现技术的社会价值。

五、未来图景：AI 驱动的 “药物发现 2.0”

• 多组学数据整合：结合患者基因组、蛋白质组、代谢组数据，实现 “一人一药” 的个性化分子设计；
• 量子计算协同：与 IBM 量子计算团队合作，模拟量子尺度的分子 – 靶点相互作用，解决传统经典力学无法预测的电子效应；
• 从分子到临床的全链条 AI：开发临床前毒性预测模型、临床试验方案优化算法，将药物发现与开发周期压缩至 5 年以内。